施维雅和辉瑞宣布UCART19用于成人复发性/难治性急性淋巴细胞白血病的IND申请获得FDA许可
03/09/2017

2017年3月9日——今天施维雅与辉瑞(NYSE:PFE)和Cellectis(Alternext:ALCLS;Nasdaq:CLLS)联合宣布美国食品与药物管理局(FDA)批准了施维雅的新药临床试验(IND)申请,同意其在美国开展UCART19的临床研究。UCART19是一种同种异体、基因编辑细胞疗法,有望用于治疗复发性/难治性急性淋巴细胞白血病。
 
施维雅赞助了UCART19的CALM 1期研究。2015年,施维雅从Cellectis公司获得了UCART19的独家所有权,并与辉瑞共同开发UCART19。
 
2016年8月在英国正式启动CALM研究。CALM研究是一项开放标签、剂量递增试验,设计旨在评估UCART19用于复发性或难治性CD19阳性B-细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者的安全性、耐受性和抗白血病活性。
 
2016年12月14日,美国国立卫生研究院(NIH)下属的重组DNA咨询委员会(RAC)开会审查了同种异体UCART19候选药物以及CALM试验方案。2017年2月1日,施维雅在辉瑞的支持下向FDA提交了IND申请。有了这份IND许可后,CALM研究将扩大到美国多个医疗中心,包括位于德克萨斯州休斯顿的MD安德森癌症中心。
 
“施维雅获得了第一个创新型同种异体CAR-T疗法的IND批准,我们感到非常高兴。” 施维雅肿瘤临床开发部主任Patrick Thérasse博士说道,“B-ALL是一种破坏性疾病,这项研究对于获得更多有关这种新型免疫-肿瘤疗法用于B-ALL患者的疗效和安全性信息非常关键。”
 
“辉瑞对这种CAR-T疗法治疗ALL和其他B细胞恶性肿瘤的潜力感到兴奋。”辉瑞公司CAR-T研究部副主任Barbara Sasu女士说,“我们期待有机会在美国进一步研究这种疗法。”
 
关于UCART19
UCART19是一种基于TALEN®基因编辑技术开发的同种异体CAR T-细胞产品,用于治疗CD19表达的血液恶性肿瘤的候选疗法。UCART19最初开发用于治疗急性淋巴母细胞性白血病(ALL),目前已进入1期试验。现在的UCART19疗法是基于CAR技术开发的自体产品在临床试验中得出的初步阳性结果而开发的。UCART19有望提供一种可克服目前自体疗法的局限性的同种异体、冷冻、“现成的”T细胞为基础的医疗产品。
 
2015年11月,施维雅从Cellectis公司获得了UCART19的独家所有权。根据后续协议,施维雅和辉瑞合作开发这一肿瘤免疫疗法的临床项目。辉瑞从施维雅获得在美国开发和商业化UCART19的独家所有权,而施维雅则保留了其他国家和地区的独家所有权。
 
关于施维雅:
施维雅是一家法国独资的医药研发企业,公司业务遍及世界148个国家和地区,92%的施维雅药物销往法国之外的世界各地。全球范围内的总雇员人数超过2.1万人。2016年,公司的销售额达到创纪录的40亿欧元,其中研发投入达到25%(不包括仿制药)。
 
成为肿瘤治疗领域的核心企业已经成为施维雅长期战略的一部分。目前,施维雅在这一领域有9个分子实体处于临床开发阶段,分别针对胃癌、肺部肿瘤和其他实体肿瘤以及白血病和淋巴瘤。施维雅与全球各地的合作伙伴共同开发涉及不同癌症特征的创新疗法,包括细胞毒类、凋亡、靶向、免疫和细胞疗法。
 
更多信息详见:www.servier.com
 
辉瑞公司:携手共创健康世界®
在辉瑞,我们致力于运用科学以及我们的全球资源来改善每个生命阶段的健康状况。在药品的探索、开发和生产过程中,我们致力于设定品质、安全和价值标准。我们多样化的全球保健产品包括药品和疫苗,以及许多世界驰名的健康产品。每天,世界各地的辉瑞员工致力于推进健康,以及能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。辉瑞还与世界各地的医疗卫生专业人士、政府和社区合作,支持世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家世界领先的生物制药公司的责任是一致的。150多年来,辉瑞一直努力为人们提供更好、更优质的服务。更多信息详见 www.pfizer.com
 
辉瑞披露通知
本新闻稿中所含信息的截止日期为2017年3月9日。辉瑞没有义务根据新信息或者未来事件的发展对本新闻稿中的前瞻性声明进行更新。
 
此份新闻稿中包含有关候选产品UCART19的前瞻性声明,其潜在获益,重大风险和不确定性可能导致实际结果与这份声明中表述或暗示的内容存在较大差异。这些风险与不确定性包括但不限于:研发过程固有的不确定性,其中包括实现临床研究按时开始和完成的能力;出现不利研究结果的可能性,包括新的临床数据和现有临床数据再次分析结果不理想;是否及何时在任何国家和地区为UCART19提交药物申请,是否以及何时这些申请获得监管机构批准取决于监管机构对提交文件中总体疗效和安全性信息所反应出的效益风险的评估;监管机构关于标签以及其他事宜的决定可能影响UCART19的可用性或商业潜力;以及竞争和发展。
 
有关风险和不确定性的更多说明,可参阅截止到2016年12月31日的财政年度的辉瑞年度报告10-K报表,之后的报告10-Q报表中包括以“风险因素”和“可能影响未来结果的前瞻性信息”为标题的章节,以及随后的报告8-K报表;所有这些资料都在美国证监会(SEC)登记备案,并可通过以下网站获得www.sec.gov和 www.pfizer.com
 
关于Cellectis
Cellectis是一家生物制药公司,专注于开发基因编辑CAR-T免疫疗法(UCART)。公司的使命是基于T细胞基因工程开发新一代肿瘤治疗方法。Cellectis利用其17年基因工程的经验——基于其旗舰产品TALEN®、核酶技术以及领先的电穿孔PulseAgile技术——开发新一代的免疫疗法。CAR技术设计用于靶向细胞表达的表面抗原。
 
通过其专注于生命科学、领先的基因工程技术,Cellectis的目标是在多个领域、针对不同目标市场开发创新型产品。Cellectis已在纳斯达克(代码CLLS)及纽交所创业板(代码ALCLS)上市。更多信息请登录网站:www.cellectis.com
 
基因编辑?正是我们所擅长的。
TALEN®注册商标为Cellectis集团所有。